Pompeho chorobu diagnostikovali panu Holbíkovi ve Všeobecné fakultní nemocnici v Praze v polovině září. Doteď ale čeká, až zdravotní pojišťovna schválí drahou léčbu, která mu může pomoci. Jsou to přitom měsíce, které v jeho nemoci hrají velkou roli. Ještě před měsícem byl soběstačný a chodil bez pomoci. Dnes se o něj zcela stará jeho manželka. Ta se nestačí divit, jak rychle se stav jejího muže zhoršuje: "Přestává chodit. Stačí, aby si uvařil čaj, a už je velmi unavený."
Odborníci ve Všeobecné fakultní nemocnici, kteří se specializují na metabolické vady, chtějí panu Holbíkovi nasadit léčbu enzymatickým přípravkem Myozyme. Jenže u tohoto léku na Pompeho chorobu není podle Evropské lékové agentury zatím prokázaný přínos pro dospělé pacienty. Roční léčba bude v případě pana Holbíka podle odhadů stát přes 18 milionů korun.
Tříměsíční skluz není výjimkou
Nemocnice proto dopředu jedná se zdravotní pojišťovnou, jestli lék panu Holbíkovi zaplatí. Proč se pojišťovna rozmýšlí tři měsíce? "V České republice neexistuje kromě kliniky ve Všeobecné fakultní nemocnici žádné jiné pracoviště, se kterým lze diagnózu a efektivitu navrhovaného postupu léčby konzultovat.
Pompeho chorobaPompeho choroba je vzácné onemocnění svalů, které postihuje děti i dospělé. Její výskyt se odhaduje na jeden případ na 40 tisíc obyvatel. Léčba jednoho pacienta stála v roce 2008 v průměru 2 miliony korun, v případě dospělého může roční cena dosáhnout až 19 milionů korun. |
Lékařka Věra Malinová, která diagnózu pana Holbíka potvrdila, upozorňuje, že tříměsíční skluz není v podobných případech výjimkou. "Mrzí nás to hlavně v případech, kdy pacient schází, ale uvědomujeme si, že se jedná o drahou léčbu a finance se musí nejdřív najít," říká. "I v zahraničí se na tuto léčbu čeká dva čtyři měsíce, je to standardní," dodává.
Nemocnice má předběžné dohody s pojišťovnami, které specializovaným centrům zaručují určitou úhradu na léčbu vzácných nemocí. Počítají i s nárůstem proti předchozímu roku. Jenže pacientů s vzácnými chorobami přibývá rychleji. Jednak se díky výzkumu nalézají nové diagnózy a nové léčebné přípravky, navíc se také zlepšuje rozpoznávání těchto nemocí lékaři.
Vzácné chorobyVzácná onemocnění jsou taková, která se vyskytují řidčeji než jeden případ na 2000 obyvatel. Kromě Pompeho choroby patří mezi vzácné metabolické poruchy i Gaucherova choroba, jež se vyskytuje v jednom případu na 100 tisíc obyvatel. Její léčba stojí zhruba 6,5 milionu korun ročně. Obdobným onemocněním je Fabryho nemoc, u níž je výskyt odhadován na jeden případ na 40 tisíc obyvatel. Její roční léčba přijde v průměru na 4,5 milionu korun. Tyto metabolické vady se léčí podáváním náhrad za chybějící enzymy. Přípravky jsou velmi drahé mimo jiné proto, že je užívá málo pacientů, ale firmy do jejich vývoje musí investovat velké prostředky. |
Preventivní vyšetření na více nemoci
Další nárůst dětských pacientů se dá čekat díky novince, která platí od října. Novorozenci se plošně preventivně vyšetřují na třináct vzácných nemocí místo dosavadních tří. "Je dobré, že se díky tomu budou léčit už od začátku," chválí Malinová. Včasné odhalení nemoci je totiž spolu s financemi u vzácných nemocí největší problém.
I když trpí vzácnými nemocemi jen málo lidí, náklady na jejich léčbu jsou obrovské. Než dospěje výzkum farmaceutických firem k nové léčbě, stojí to velké prostředky. Na rozdíl od léků na běžné choroby se pak musí návratnost nákladů rozložit na mnohem menší počet prodaných léků. "Seznam potenciálně léčitelných vzácných nemocí je noční můrou zdravotnických ekonomů," poznamenal nedávno Pavel Vepřek ze Všeobecné zdravotní pojišťovny na semináři svého sdružení Občan.
