Petra je 43letá maminka dvou synů. Před několika lety se u ní projevila Friedreichova ataxie – vzácné vrozené onemocnění postihující nervový systém, jehož průběh, bohužel, není dobrý. Propuká zpravidla mezi 5. a 15. rokem věku, ale může se objevit jako v případě paní Petry až v dospělosti. Nemocní postupně ztrácejí koordinaci pohybů končetin, postihuje je svalová slabost, poruchy řeči, deformace páteře a také onemocnění srdce či cukrovka. Nemoc je progresivní, to znamená, že se jinak mentálně i fyzicky zdravý člověk nakonec stává ležícím pacientem plně odkázaným na péči ostatních a zpravidla předčasně umírá na komplikace spojené s onemocněním, zejména ty srdeční.
Začátkem roku 2024 svitla paní Petře naděje – na český trh přišel první a dosud jediný lék na Friedreichovu ataxii omaveloxolon. Nemoc sice nedokáže vyléčit, ale dokáže až o polovinu zpomalit její postup a pacienty vrátit do stavu, ve kterém byli před dvěma lety. Dost na to, aby získali drahocenný čas a měli šanci dočkat se objevu nějakého nového léku, který bude umět jejich onemocnění definitivně léčit. „Pro mne, která se již dnes pohybuji s pomocí chodítka a vím, že mne čeká invalidní vozík, by to znamenalo, že budu ještě dalších několik let schopna se postarat sama o sebe a o rodinu, uvařit, vyprat…,“ říká paní Petra.
Lék na trhu je, lékaři jím chtějí léčit, ale rozhodují pojišťovny
Přestože Státní ústav pro kontrolu léčiv doporučil zařadit omaveloxolon mezi léčivé přípravky hrazené z veřejného zdravotního pojištění, Ministerstvo zdravotnictví ČR na základě zamítavého stanoviska svého poradního orgánu úhradu odmítlo. Léčba je tedy dostupná pouze prostřednictvím individuální žádosti podle paragrafu 16 zákona o veřejném zdravotním pojištění, který umožňuje zdravotním pojišťovnám výjimečně platit i léčbu, která v ČR nemá stanovenu úhradu, pokud pro pacienta není k dispozici žádná jiná alternativa. A to v případě Friedreichovy ataxie skutečně není, což jasně uvádějí i mezinárodní klinická doporučení.
Paní Petře její zdravotní pojišťovna ale úhradu omaveloxolonu zamítla. Důvod? V klinické studii, která potvrdila jeho účinnost, byli zařazeni pacienti max. 40letí – a jí „už“ je 42 let. „Nechápu… Podle pojišťovny když něco funguje ve 40 letech, tak ve dvaačtyřiceti už ne?!“ netají své zklamání paní Petra.
Odůvodnění se diví i farmakoekonom Tomáš Doležal „Prakticky všechny studie s novými léky mají nějaká omezení týkající se zařazování pacientů – ať už jde o věk nebo třeba současnou přítomnost nějakých jiných onemocnění. Ale neznamená to, že by pak takoví pacienti nemohli být v praxi v souladu se schváleným souhrnem informací o přípravku tímto lékem léčeni. Uvádí se, že kdybychom striktně podávali jakékoli léky pouze pacientům, kteří svými charakteristikami odpovídají populaci, na které byly studovány, léčilo by se v praxi obecně jen 20–30 % všech nemocných… Takže pokud je v klinické studii účinně léčen třicátník, čtyřicátník, padesátník, není důvod, aby v reálné klinické praxi nemohl být léčen šedesátník či sedmdesátník.“
Loterie bez pravidel
Jen pro informaci, o kolika pacientech se vlastně bavíme: podle informací pacientské organizace Frieda, která pomáhá pacientům s Friedreichovou ataxií a jejich blízkým žije v Česku 48 osob s touto diagnózou, z toho 35 jich bylo specializovaným Centrem hereditárních ataxií doporučeno k léčbě omaveloxolonem. Na základě žádosti podle paragrafu 16 zákona o veřejném zdravotním pojištění léčbu zatím obdrželo 18 pacientů, u dalších 17 byla žádost zamítnuta, a to často z nejasných důvodů. Jinými slovy je to loterie – polovina nemocných úhradu dostane, druhá polovina zůstane bez léčby. A nikdo předem neví, na základě čeho jednou úředníci rozhodnou tak a podruhé jinak. Alespoň dva příklady za všechny.
Anetě je 21 let, prvním rokem studuje Vysokou školu ekonomickou. V 17 letech se u ní poprvé objevily poruchy chůze a třes ruky, když v ní nesla třeba šálek s kávou. Diagnóza zněla Friedreichova ataxie. Tou dobou ještě nebyla k dispozici léčba, dva roky mohla jen cvičit a docházet na rehabilitace, aby se její stav příliš rychle nezhoršoval. V červenci roku 2024 naštěstí zdravotní pojišťovna schválila žádost o její léčbu omaveloxolonem. „Od té doby na sobě pozoruji, že vydržím déle psát, ruka se mi neklepe, ani když přenáším skleničku, a chůze je stabilizovaná,“ říká Aneta a její ošetřující lékařka to potvrzuje: „Již po šesti měsících léčby, kdy by nám v podstatě stačilo, že by se stav nehoršil, nám testy u Anety ukázaly prokazatelné zlepšení. Takto výraznou změnu k lepšímu jsme před příchodem nové léčby nikdy u pacientů s Friedreichovou ataxií nezaznamenali a domnívám se, že nepochybně souvisí s léčbou.“
Svůj statečný boj s Friedreichovou ataxií i s existujícím „systémem-nesystémem“ naopak zatím bezúspěšně vede Miloš Ladra. Nemoc se u něj projevila v 18 letech, od jedenadvaceti je upoután na invalidní vozík. „Zatím mám ještě natolik zachovanou hybnost rukou, abych byl schopný soběstačnosti, práce na počítači a pohybu na vozíku. Přes veškerá úskalí jsem vystudoval vysokou školu a mám momentálně dvě práce, které mi umožňují udržet si jistou nejen finanční, ale i osobní samostatnost,“ říká pan Miloš. Jeho stav se ale bez jediné léčby, která je dnes dostupná, bude postupně výrazně zhoršovat. Přesto mu zdravotní pojišťovna žádost o úhradu omaveloxolonu zamítla. Důvody přitom byly zcela nejednoznačné a subjektivní. „Protože se nikdy nevzdávám, využil jsem možnosti odvolání, ale přišlo opět sporné zamítnutí. Pojišťovna v něm vlastně zpochybnila průběh a výsledky studie schválené světovými lékovými agenturami i platná mezinárodní doporučení pro management Friedreichovy ataxie,“ říká pan Miloš.
Rozhodnutím pojišťovny přišel o jedinou možnost, jak si do dalších let zachovat soběstačnost, práci i peněžní příjem. Bude odkázán na pomoc druhých a přestane žít svůj život, na který má jako kdokoliv z nás plný nárok. Pomoci by mu mohla sbírka, kterou založil na platformě Donio.cz. A snad i správní žaloba, kterou se rozhodl podat proti rozhodnutí zdravotní pojišťovny, je pro něj posledním možným právním krokem v jeho boji. Pokud uspěje, dá tím zároveň naději i ostatním pacientům „druhé kategorie z moci úřední“.
Více o životním zápase Miloše Ladry na platformě Donio.cz
Petřin příběh můžete zhlédnout na:
Anetin příběh můžete zhlédnout na:
