Sobota 10. dubna 2021svátek má Darja 3 °C polojasno Předplatné LN
Lidovky.cz > Relax > Věda

Genovou terapii Huntingtonovy choroby čekají klinické studie

geny - ilustrační foto | na serveru Lidovky.cz | aktuální zprávy geny - ilustrační foto | foto: Shutterstock

PRAHA Nová genová terapie nevyléčitelné Huntingtonovy choroby, na jejímž vývoji se podíleli i čeští vědci, vstupuje ve Spojených státech do fáze klinických studií. Metoda, která má oddálit nástup tohoto neurodegenerativního onemocnění centrální nervové soustavy, se testovala na miniaturních prasatech ve výzkumném Centru PIGMOD Ústavu živočišné fyziologie a genetiky Akademie věd v Liběchově na Mělnicku.

„Na finálních experimentech se podíleli také neurochirurgové brněnské Nemocnice u svaté Anny a pražské Nemocnice Na Homolce,“ informoval ředitel Centra PIGMOD Jan Motlík.

Připomněl, že před deseti lety se narodila první samice miniaturního prasete, do jejíž genetické informace vědci začlenili mutovaný, tedy nesprávně tvarovaný lidský gen způsobující nevyléčitelnou Huntingtonovu chorobu. „Na Adéle, jak byla prasnička pojmenována, a na jejím potomstvu pak vědci ověřovali koncept nové genové terapie. Ta nyní úspěšně vstupuje do fáze klinických studií,“ uvedl Motlík.

Miniprasata jsou pro výzkum i přímo genovou terapii vhodná, protože v dospělosti jsou váhou i velikostí orgánů velice podobná lidem.

Huntingtonova choroba

Huntingtonova choroba je dědičné neurodegenerativní onemocnění. V Česku jí trpí zhruba 1000 nemocných, průměrně postihuje sedm ze 100 000 lidí. U pacientů postupně dochází k poškozování nervové tkáně, za což je zodpovědný zmutovaný gen. A právě ten se vědci snaží „umlčet“ cestou genové terapie.

Onemocnění v roce 1872 jako první popsal americký lékař George Huntington. Protein, který onemocnění způsobuje, byl pojmenován huntingtin. „Do mozku transgenních miniprasat vpravujeme tzv. virové vektory, které dlouhodobě snižují hladinu mutovaného huntingtinu,“ vysvětlil vědecký postup Jan Motlík.

Centrum PIGMOD na finančně nákladném chovu transgenních liběchovských miniprasat deset let spolupracuje s americkou nadací CHDI Foundation. Na vývoji se podílí také společnost uniQure. Americký vládní úřad na kontrolu potravin a léčiv novou metodiku genové terapie nyní schválil a umožnil zahájení první klinické studie v druhé polovině tohoto roku, zatím ve Spojených státech.

V křečových žilách může být i litr krve, varuje primář Schütz

Primář Žilní kliniky Ota Schütz | na serveru Lidovky.cz | aktuální zprávy

Premium Viditelně rozšířené žíly, těžké nohy či pocit mravenčení. Potíže s křečovými žílami neboli varixy trápí v populaci...

Velký test samotestů na covid: Kapesní laboratoř vám dá naději, nikoliv jistotu

Testovací sady na přítomnost viru SARS-CoV-2 | na serveru Lidovky.cz | aktuální zprávy

Premium Chcete do práce nebo na návštěvu k příbuzným? Budete-li mít štěstí, třeba na vás vyjde vhodný test na covid. Pečlivě...

KOMENTÁŘ: Na dveře klepe obří inflace. A bát by se měla i česká vláda

ilustrační snímek | na serveru Lidovky.cz | aktuální zprávy

Premium V Americe probíhá obří záchrana ekonomiky na dluh. Do toho všude zdražuje ropa i potraviny. Svět se opět začíná bát...