Jestli existuje nějaký medicínský evergreen, je to genová terapie. Myšlenka, že by se zvenčí daly napravit chyby, které si nemocný nese v jádru svých buněk, je stará desítky let. Klinické zkoušky její praktické aplikace na lidských pacientech se provádí už od 90. let. Ke zděšení lékařů se ovšem rizika ukázala jako nečekaně velká. Několik pacientů během zkoušek zemřelo, u řady se objevila nádorová onemocnění.
Z šoku se genová terapie vzpamatovává pomalu, přestože zkoušky lidech už znovu běží (např. letos se objevila zpráva o zlepšení stavu dvou pacientů s adrenoleukodystrofií). Obvykle se jich účastní pacienti s těžkými poruchami, kteří nemají naději na zlepšení svého stavu. Přesto je řada odborníků považuje vzhledem k riziku za eticky nepřijatelné.
Na pomoc přichází opice
Lepší cestu z krize nabízí Sam a Dalton. To jsou dva samci malých jihoamerických opic kotulů veverovitých, toho času z Washingtonské university. Patří k druhu, jeho samci jsou všichni od narození částečně barvoslepí. Gen, který by jim umožnil rozeznat červenou, leží vlivem náhodných "přeskoků" v průběhu evoluce na "samičím" chromozomu X.
Ovšem Sam a Dalton měli štěstí. Vědci jim do sítnic vstříkli injekce viru s lidskou verzí genu "červeného vidění". Virus pronikl do čípků v oční sítnici, vtiskl se do genetické informace a odhalil opičákům všechny barvy světa.
Tým vedený Jayem Neitzem tak dokázal několik úžasných věcí najednou. Za prvé dokázal přesně "zacílit" na jediný typ buněk a snížil riziko komplikací. Za druhé, ukázal, že mozek snese hodně. Opičáci se k novému zraku dostali až ve středním věku a jejich mozek se dokázal skvěle přizpůsobit. Zvládnul by jejich (potažmo náš lidský) mozek třeba infračervené vidění? Zřejmě ano.
Slibné jsou i vyhlídky na bezprostřednější budoucnost. Kotulové jsou lidem tak blízcí, že přenos léčby na člověka by měl být (relativně) přímočarý. A částečná barvoslepost přitom není žádné vzácné onemocnění. Postihuje několik procent mužů ve vyspělých zemích.
Čtvrtým plus studie jsou samotní Sam a Dalton. Použití zvířat umožňuje provádět zkoušky genové terapie i při léčbě komplikací, které pacienta přímo neohrožují na životě. (Jak by mohl lékař riskovat nádorové onemocnění pacienta kvůli barvosleposti?)
Jay Neitz a jeho tým (spolu s řadou kolegů z jiných laboratoří, kteří nemají tak dobré PR a tak žurnalisticky vděčné výsledky) použitím kotulů udělali krok tím směrem, který genová terapie potřebuje – vzad, zpět do laboratoře.
Přitom se díky příbuznosti kotulů s člověkem neztrácí ze zřetele praktické využití této metody v lidské medicíně. Jisté ovšem je, že než se podaří technické obtíže a oprávněné obavy z genové terapie, Sam a Dalton musí dostat tisíce dalších kolegů.
