Lidovky.cz: Jak funguje váš lék?
Náš lék umožňuje odplavit toxiny z mozku do krve a následně z těla. Je důležité, že víme, který toxin je za Alzheimerovu nemoc zodpovědný. Je to bílkovina beta amyloid. Pokud náš lék včas odplaví toxin z mozku, zabrání tím jeho hromadění v mozku a v konečném důsledku propuknutí nemoci. Náš cíl je jednoznačný - zabránit poškození mozku.
Alzheimerova nemocAlzheimerova choroba byla popsána na začátku 20. století. V té době představovala spíše vzácnou nemoc, která postihovala jen zlomek populace. Alzheimerova choroba je nevyléčitelná. Začíná pozvolna a mezi první příznaky patří zhoršování krátkodobé paměti. Následují problémy s časovou a prostorovou orientací, řečí a rozhodováním. Připojují se poruchy chování a někdy deprese. Postupně se ztrácí soběstačnost. Jen v Evropě postihuje zhruba sedm milionů lidí. |
Léky na podobném principu, jako je náš pro Alzheimerovu chorobu, by mohly odplavit další toxiny, které se v mozku shlukují. A to by znamenalo, že by byly schopné chránit i před Parkinsonovou chorobou nebo ALS (amyotrofická laterální skleróza). A na tom také pracujeme.
Lidovky.cz: V jaké podobě váš lék bude k dispozici?
Náš lék má obrovskou výhodu. Je to tableta a proto jej lze podávat i preventivně. Existují konkurenční společnosti, které také mají zajímavá data, ale vyvíjí protilátky proti beta amyloidu ve formě infuze. Ovšem ty se nemohou preventivně používat. Náš lék ve formě tablety zabraňuje hromadění toxinu a z těla ho odvádí. Zkrátka pomáhá mozku fungovat tak, jak je přirozené. Infuzí podané protilátky jsou velké proteiny, které se těžko dostávají do mozku, nejsou selektivní a mohou tak způsobit otok a krvácení do mozku. A také jsou velice nákladné.
Lidovky.cz: Za jak dlouho by se váš lék mohl dostat k prvním pacientům?
Jsme v poslední fázi vývoje a chybí nám jedna studie. Cílem této studie je ukázat a potvrdit, jak lék působí u pacientů s vysokým genetickým rizikem, u nichž již Alzheimerova choroba propukla. Po její realizaci bychom mohli být schopni podat lék pacientům na celém světě. Výhledově se jedná o čtyři až pět let – to se týká Ameriky a Evropy.
Martin Tolar
Navíc v polovině příštího roku chceme začít malou klinickou studií v nemocnici v Motole u pacientů, které léčí profesor Jakub Hort. Účinek léku bude sledován monitorováním změn v krvi a v mozkomíšním moku.
Lidovky.cz: Vyvíjení léku musí být velmi nákladné. Kdo projekt financuje?
Každý takový výzkum je velmi drahý. Je třeba studovat velké množství lidí, aby vznikl reprezentativní vzorek. Alzheon má dnes data od 2000 pacientů, což stálo asi půl miliardy dolarů. Ale máme investory, včetně českých, kteří nám pomáhají s financováním. Navíc zájem o náš výzkum projevila americká vláda, což je logické. Alzheimerova choroba je nejdražší neléčitelná nemoc na světě. Jen v USA se v současné době utratí za nemocné Alzheimerovou chorobou půl trilionu dolarů ročně. To je dobrý důvod, proč americká vláda chce náš lék podpořit.
Za Alzheimerovu chorobu může pokles tvorby nových neuronů v mozku, zjistili vědci |
Lidovky.cz: Kolik firem na léku nyní pracuje?
Jenom tři nebo čtyři. Všichni ostatní to vzdali, vypadlo to opravdu beznadějně. Ty nejbohatší společnosti jako je třeba Pfizer, pro který jsem také pracoval, to vzdaly už před pěti a některé i před deseti lety. Tyto společnosti došly k závěru, že Alzheimer je ztrátou času i kapitálu.
Lidovky.cz: Jak dlouho jste lék vyvíjeli?
Celých těch šest let od založení Alzheonu.
Podávat se bude moci i preventivně
Lidovky.cz: Od kolika let by se měl podávat?
Preventivně zhruba od těch 40 až 50 let, a pro rizikové pacienty ještě dříve.
Lidovky.cz: Váš lék by měl, jak už jste řekl, fungovat preventivně. Může tak pomoci i pacientům, kteří již mají klinické příznaky, a nemoc u nich propukla?
Za těch prvních 20 let, kdy se mozek poškozuje, ale příznaky se ještě neprojeví, odumře deset procent mozku. To je nevratná změna, s tím už se nic dělat nedá. Potom přijdou první příznaky, pacientům přestává fungovat krátkodobá paměť, začínají se ztrácet a jsou zmatení. To je první projevená fáze.
Spánek ovlivňuje kvalitu života ve stáří a rozvoj Alzheimera |
Když by ani v této fázi nezačali brát lék, tak během roku a půl přestanou poznávat své děti i partnery a většina z nich skončí v ústavech. Této progresi nemoci jsme schopni zabránit. Ten efekt je obrovský. Dokážeme rok a půl stabilizovat průběh nemoci.
Lidovky.cz: Takže by to pacientům pomohlo a oddálilo poslední fázi nemoci, ale stejně by k ní došlo?
Ano. Mozek nelze regenerovat. Takže jeho poškození nedokážeme napravit. Proto musíme zabránit jejímu propuknutí. V současné době jsme jediní, kteří mají lék, který by v dalších 10 letech potenciálně mohl nemoc nejen léčit, ale také jí zabránit.
Rizikový gen APOE 4Alzheon se ovšem soustředí na pomoc pacientů, kteří mají méně účinný systém odstraňování toxinů v mozku, za což může výše zmíněný gen APOE 4. Všechny geny máme ve dvou kopiích, pokud někdo zdědil od rodičů geny APOE dvakrát ve variantě 4, tak má nejen výrazně vyšší riziko vzniku choroby, může se u něj také objevit dříve než u běžné populace. Rozdíl je poměrně výrazný, statisticky u takových pacientů nemoc začíná cca o deset let dříve. Ne u každého, kdo tuto genetickou variantu má, musí nemoc propuknout. Jde ale o významný rizikový faktor |
Lidovky.cz: Je to tedy tak, že Alzheimerova nemoc se projevuje nejčastěji u lidí, kterým je 70 až 80 let?
U většiny lidí propuká nezvratné poškozování mozku kolem padesátého roku života. Mladé tělo funguje správně a dokud cévy fungují správně, mozek si s toxiny umí poradit. Postupem času, jak mozek stárne, tuto funkci pozvolna ztrácí. Proto se klinické příznaky nejčastěji objevují právě u lidí po šedesátce. V šedesáti jsou to dvě procenta populace a pak se počet pacientů každých pět let zdvojnásobuje.
Lidovky.cz: Co se vlastně děje v mozku, který onemocní Alzheimerovou chorobou?
U každého neurodegenerativního onemocnění se v mozku hromadí toxiny, které poškozují nervové buňky. Náš mozek je neuvěřitelně metabolicky aktivní. Spálí 20 procent energie celého těla. A když stárneme, čištění mozku se zhoršuje. Představte si to tak, že mozek vyprodukuje svou činností obrovské množství splodin. Za rok tak musí zdravý mozek odstranit stejné množství metabolického odpadu, kolik je jeho vlastní hmotnost, tedy 1,5 kilogramu.
Lidovky.cz: Dá se nějakým způsobem Alzheimerově nemoci předejít?
V podstatě ne, je způsobena věkem a stárneme všichni. Alzheimer je v současné době tak obrovský problém paradoxně díky dlouhověkosti současné populace. Říká se, že největšími problémy současné civilizace jsou globální oteplování a Alzheimerova nemoc.
V Praze vzniklo nové centrum pro pacienty s Alzheimerovou chorobou. Nabízí celkem 146 lůžek |
Lidovky.cz: Ale je něco, čím by se člověk měl řídit, aby minimalizoval možnost propuknutí Alzheimerovy choroby?
Určitě. Ví se, že je důležitý spánek, pohyb a zdravý životní styl, co nejméně stresu a hlavně společenský život. Studie ukazují, že není problém v alkoholu, pakliže člověk vypije večer jednu skleničku vína, problém ale je, že u jedné skleničky to někdy nezůstane. Existují na světě místa, kde se lidé, díky úplně jinému životnímu stylu dožívají vysokého věku a bez Alzheimera. Nakonec onemocní nemocemi jako my, ale o 20 let později. Je to případ některých míst v Japonsku, například v Okinawě. Tam si také rádi tu skleničku dají, ale ve společnosti.
