Třináctileté Alysse diagnostikovali obzvlášť agresivní formu leukémie loni v květnu, chemoterapie ani transplantace ale nezabíraly a zbývala už jen paliativní péče.
Dívka se ale dostala do péče týmů zdravotníků z londýnské dětské nemocnice Great Ormond Street Hospital (GOSH) a tady se zúčastnila klinických testů a nové léčby. „Díky genové terapii se z terminálního stadia zhoubné rakoviny dostala do remise,“ uvedli lékaři. Po 28 dnech byla bez zjevných příznaků nemoci, a úspěšně podstoupila už druhou transplantaci kostní dřeně, informovala agentura AFP a BBC News.
Lékaři při experimentální léčbě zasáhli do DNA. Vzali T-lymfocyty, které mají na starosti buněčnou imunitu, od zdravého dárce a „naučili“ je pomáhat Alyssinu tělu. Dívka je podle nemocnice první známou pacientkou, která dostala modifikované T-lymfocyty. Lékaři své poznatky představili na výročním setkání Americké hematologické společnosti.
6 months ago, after all other treatments for T-cell acute lymphoblastic leukaemia had failed, Alyssa became the first person in the world to receive base-edited cell therapy as part of a clinical trial at GOSH & @UCLchildhealth. Meet Alyssa & the research team behind the trial https://t.co/YwCQfnCJux
„Jedná se o vynikající ukázku toho, jak můžeme díky odborným týmům a infrastruktuře spojit špičkové technologie v laboratoři s reálnými výsledky pro pacienty v nemocnici,“ uvedl imunolog Waseem Qasim z GOSH.
K podstoupení léčby se vyjádřila i Alyssa: „Lidé budou vědět, co mají udělat a pomůže jim to.“ Po úspěšném zákroku ji propustili z nemocnice domů.
„Doufejme, že se tím prokáže, že výzkum funguje a že ho budou moci nabídnout dalším dětem,“ řekla k léčbě Alyssina matka Kiona.
„Je úžasné být doma. Alyssa se chce vrátit do školy a to by se brzy mohlo stát skutečností. Už teď škádlí svého bratra, protože se musel vrátit k podzimnímu semestru,“ dodala Kiona.
