Po úspěchu Frenche Andersona se ke genové terapii začaly upírat naděje lékařů i nemocných a jejich blízkých. Před deseti lety narazily jejich sny o brzkém masovém uplatnění genové terapie na tvrdou realitu.
Osmnáctiletý Jesse Gelsinger se jako dobrovolník podrobil na University of Pennsylvania testům bezpečnosti viru, který chtěli lékaři využít pro léčbu dědičného defektu jater.
Sedmnáct dobrovolníků absolvovalo test bez nejmenších problémů. U Gelsingera došlo k nečekané reakci. Virus jeho organismus doslova zaplavil a způsobil selhání orgánů. Po několikadenním boji Jesse Gelsinger zemřel.
Vyšetřování odhalilo jisté nesrovnalosti při organizaci zkoušek. Svou roli sehrála také náhoda. Gelsinger se zřejmě už někdy nakazil podobným virem, jaký chtěli genetici využít pro léčbu, a jeho tělo reagovalo na opětovný střet šokem.
„Nechali jsme se strhnout jednoduchostí koncepce genové léčby. Zdálo se, že stačí jen dodat potřebný gen,“ vzpomínal vedoucí tragického experimentu James Wilson v rozhovoru pro časopis Scientific American. „Kdybych tenkrát věděl to, co vím o genové terapii dnes, nikdy bych se do těch testů nepustil.“ Na lepší časy se blýsklo v genové terapii v roce 2000, kdy francouzský tým pod vedením Alaina Fischera vyléčil dvě desítky takzvaných „bublinových dětí“.
V důsledku defektu jednoho genu se tyto děti rodí s nefunkčním imunitním systémem. Na životě je ohrožují i banální infekce. Fischerovi pacienti mohli po opravě genu v kostní dřeni opustit sterilní prostředí a žít normálním životem. Záhy se ale ukázalo, že v několika případech narušilo zabudování ozdravného genu funkci dalších genů buněk kostní dřeně. Několik dětí onemocnělo leukémií a genová léčba „bublinových dětí“ byla počátkem roku 2003 zastavena. Znovu se rozběhla až v roce 2005, kdy se lékařům a genetikům podařilo eliminovat největší rizika - byť je nezažehnali zcela. Ovšem pro jejich pacienta představuje genová léčba jedinou naději. V takové situaci je pro ně jistá míra rizika přijatelná.
Navíc se tentokrát zdá, že je vše v pořádku. (Na léčbě obou hochů s adrenoleukodystrofií se podílel i Alain Fischer.) Vědci nepozorují, že by se některé bílé krvinky množily rychlejším tempem a signalizovaly tak nástup leukémie.
„Leukémie je nejhorší, co by mohlo naše pacienty postihnout,“ přiznal Patrick Aubourg v rozhovoru pro Nature. „Pacienty však i po třech letech dále sledujeme a zatím jsme s jejich zdravotním stavem celkem spokojení.“
Snad se tedy v genové terapii opět blýsklo na lepší časy. To je dobrá zpráva nejen pro pacienty s dědičnými chorobami. Genová terapie slibuje léčbu i mnohem běžnějších nemocí, jako je například rakovina, kardiovaskulární onemocnění či Parkinsonova choroba.
