"Neléčená PNH má špatnou prognózu. U nemocných dochází k rozpadu červených krvinek, a to má za následek bolesti břicha, únavu, dušnost, vznik krevních sraženin a nakonec i selhání jater, ledvin či dalších orgánů," popsal vedoucí oceněného týmu Iuri Marinov.
Krok vpřed
PNH je natolik vzácné onemocnění, že zkušeností s jeho diagnostikou je podle Marinova málo i na specializovaných pracovištích. "Donedávna zcela chyběla i klinicky validovaná metoda, a právě proto je popsaný postup především pro pacienty velký krok vpřed," uvedl. Marinov řídí v ÚHKT laboratoř průtokové cytometrie, v níž se tato vyšetření provádějí.
Pacienti, kteří dostanou včas potřebnou péči, mohou žít běžným životem, třebaže právě léčba PNH patří v medicíně k vůbec nejdražším.
ČTĚTE TAKÉ: |
Terapie, která spočívá v podávání monoklonální protilátky proti složce C5 komplementového systému, vyjde ročně u jednoho pacienta zhruba na sedm milionů korun. V Česku je nyní zhruba 60 nemocných a většina jich je v péči ÚHKT.
