Některé genové terapie už mají za sebou fázi experimentálního ověřování, kdy byly dostupné jen pacientům v rámci studií. A postupně se stanou standardem při léčení diagnóz, na které se osvědčují.
První hematoonkologické pracoviště v Praze již získalo pro genovou terapii příslušné oprávnění a minimálně tři další o ni žádají. Farmaceutické firmy už také vstoupily do jednání s lékovým úřadem o podmínkách úhrady.
„Lze předpokládat, že do konce tohoto roku by mohly být tyto přípravky dostupné pro české pacienty,“ řekl pro Lidové noviny mluvčí Všeobecné zdravotní pojišťovny Vlastimil Sršeň.
Sto milionů na genové terapie
Zdravotní pojišťovny si na nástup genové terapie na příští rok vyhradily v rozpočtu až 100 milionů korun. V roce 2030 by to podle odhadů mělo být až 30 miliard korun. Výzkum genové terapie, a to nejen v onkologii, běží ve světě na plné obrátky. Proto se tyto postupy často objevují jako experimentální léčba v rámci studií po celém světě.
Cest, kterými se vývoj nových léků a terapií vydává, je však podstatně více a studií se účastní i pacienti v Česku, jak dokládá hned několik následujících případů.
Nadějí pro pacienty s nezvladatelnou epilepsií je genová terapie |
Lékaři z pražského Motola léčící pacienty s cystickou fibrózou se tak například podílejí na ověřování experimentální metody, kterou vyvinuli vědci z vědeckého institutu v nizozemském Hubrechtu. Metoda vychází z toho, že jistá bílkovina se vyskytuje nejen v plicních buňkách, ale i v dalších sliznicích, třeba v konečníku. Lékaři odebírají pacientům malý vzorek sliznice konečníku a s jeho pomocí – zjednodušeně řečeno – mohu pacientům s těžkým postižením dýchacích cest připravit léčbu na míru.
Lékaři a vědci z Brna před více než deseti lety zahájili unikátní projekt léčby rakoviny u dětí, které se nedařilo vyléčit žádnou dosud známou metodou. Výzkum, jehož výsledkem je experimentální protinádorová vakcína z vlastních buněk pacienta, loni vzbudil zájem v Evropě i zámoří. Pomocí nového přípravku chtějí lékaři zvýšit imunitu nemocného tak, aby byl sám schopný s nádorem bojovat.
„Dosavadní velmi nadějné výsledky nás opravňují připravovat další fázi klinického zkoušení, kdy lék bude nabízen dětem v časnější fázi onemocnění. Doufáme, že procento úspěšně léčených dětí významně naroste,“ komentoval před časem plány Jaroslav Štěrba, přednosta Kliniky dětské onkologie Fakultní nemocnice Brno.
Velmi známý je případ podnikatelky a blogerky, majitelky firmy Sushiqueen, Báry Rektorové, která letos v srpnu zemřela na nádor mozku. Ten jí lékaři diagnostikovali na podzim 2015, přičemž šlo o obtížně léčitelnou formu. Podstoupila operaci, ozařování a experimentální léčbu pomocí elektrod – byla sice obtěžující a nepohodlná, ale díky ní se podařilo agresivní nádor alespoň na několik let zastavit.
Většinou se v Česku testují převratné léky od zahraničních odborníků, ale i ti čeští dokážou vymyslet převratné terapie. Nejslavnějším z nich je profesor Antonín Holý, autor léků používaných proti virům HIV a žloutenky.
Útok na nádor prostaty
Teď se pozornost upírá například k novému léku na prostatu, za nímž stojí jaderná chemička Martina Benešová, specialistka na radioterapii – v německém Heidelbergu vyvinula farmakum PSMA-617.
„Bylo tak slibné, že se k prvním testům na pacientech přikročilo velmi brzy, krátce po testech na myškách. Nejprve jsme radiofarmakum použili pouze jako diagnostickou látku a viděli jsme, že funguje tak, jak má. Poté jsme to zkusili léčebně, což dopadlo také úspěšně. Pacient, který měl metastázy v kostech celého těla, byl vyléčen a neměl žádné vážné vedlejší účinky. Pak jsme pokračovali v testování s dalšími čtyřiceti pacienty,“ popsala vývoj látky, která nyní prochází klinickým testováním s velmi nadějnými výsledky.
Látka se zatím testuje na léčbu nádoru prostaty a jím vytvořených metastáz, ale podle autorky by se teoreticky dala použít třeba proti rakovině ledvin a močového měchýře, případně rakovině prsu u žen. To je právě směr, kterým by se vědkyně chtěla zaobírat.
Vývoj koupila firma Novartis a PSMA-617 se bude testovat dál. Momentálně je to tak, že po prvotním testování v Německu následovala druhá fáze, která proběhla v Austrálii, a nyní probíhá třetí klinická fáze testování v 80 centrech po celém světě, v níž léčbu dostává 750 pacientů. Začala v květnu 2018 a potrvá do května 2020. Výsledky budou vyhodnoceny do roku 2021. Martina Benešová bude nově pracovat pro firmu Bayer, kde povede tým věnující se výzkumu léků na rakovinu.
