LN Asi každý vážně nemocný člověk sní o tom, že mu doktor řekne – četl jsem v novinách, že v zahraničí to nově léčí takhle, tak já to taky zkusím jako „experiment“. Může to doktor jen tak udělat? Třeba použít lék na jinou chorobu, než na jakou byl schválený?
Léčba nemocných novými léky, zdravotnickými prostředky nebo léčebnými postupy má svá pravidla. Existují čtyři fáze klinického výzkumu. Nejdříve se jich účastní jen malé množství pacientů, teprve pokud vývoj léčiva uspěje i ve třetí fázi, je šance, že se dostane až k pacientům. (Podrobněji viz Možnosti experimentální léčby na vedlejší stránce - pozn. red.) Jinými slovy, pokud se pacient dočte o úspěchu léku v některé úvodní fázi výzkumu, nemá šanci se k němu dostat, pokud se jeho lékař tohoto výzkumu přímo neúčastní.
Kožní lékař je současně chirurg i onkolog, říká dermatolog |
LN Mají pacienti se vzácnými onemocněními větší šanci na podobnou terapii?
V případě vzácných onemocnění je provádění klinických studií spíše raritní, protože je pacientů málo. V těchto případech se může stát, že lékař použije pro léčbu nemocného lék registrovaný pro jiná onemocnění. Pokud tak učiní, musí informovat Státní ústav pro kontrolu léčiv a samozřejmě vše vysvětlit pacientovi. Nejde o žádný experiment a lékař musí při svém rozhodnutí vycházet z publikované literatury. Odpovědnost za takovou léčbu má pak lékař a pracoviště, kde působí. Pojišťovny takovou léčbu mimo schválené indikace proplácí pouze se souhlasem revizního lékaře.
LN Můžete případně uvést nějaký příklad původně experimentální a nyní již standardní léčby z vašeho oboru?
V oblasti léčby nemocí ledvin bylo velkým milníkem zavedení léčby erytropoetinem – hormonem nutným pro krvetvorbu. Ještě v devadesátých letech bylo jedinou možností léčby anémie u nemocných podání krevních transfuzí. Po proběhlých studiích se lidský rekombinantní erytropoetin stal úplným standardem léčby anémie u nemocných se selháním ledvin.
V případě léčby vaskulitid, vzácných onemocnění, byla mimo původní registraci v hematoonkologii používána některými centry v zahraničí i u nás léčba rituximabem – monoklonální protilátkou proti B lymfocytům. Ukázalo se, že tato léčba nemocným velmi pomáhá, stala se standardem, a akceptují ji zdravotní pojišťovny i pro tyto nové indikace. V oblasti transplantací byla za experimentální postup považována transplantace slinivky břišní. Se zlepšením operačních technik a dalších léčebných postupů jde nyní o rutinní výkon. Za čistě experimentální léčbu lze nyní v transplantologii považovat například transplantaci dělohy.
Jak předejít rakovině? Stačí dodržovat novoroční předsevzetí, radí onkologové |
LN Jsou obory, v nichž se experimentálně léčí víc než v jiných?
Experimentální léčba je v principu využívána ve všech lékařských oborech. Je samozřejmé, že se častěji používá ve výzkumných ústavech a na fakultních pracovištích, ale není výjimkou ani malá ambulance, zvláště pokud jde ve studii o to zařadit velký počet pacientů s definovanou diagnózou a charakteristikou. Podmínkou je samozřejmě zkušenost pracoviště s prováděním klinických studií.
Pokud jde o testování nových léků, je nejvíce klinických studií prováděno v onkologii, což je zcela pochopitelné. Na druhou stranu, v případě vzácných onemocnění se obtížně shromažďují skupiny pacientů k uspořádání klinických studií. Proto je důležité, aby se nemocní se vzácnými chorobami sdružovali v pacientských organizacích.
LN Jsou české zákony upravující pravidla experimentální léčby dostačující?
Česká legislativa vychází z evropské legislativy. Lze tedy říci, že naši pacienti mají stejné šance na experimentální léčbu jako v ostatních zemích Evropské unie.
LN Může se pacient aktivně zajímat o zařazení do nějaké experimentální léčby, nebo to vždy vychází od lékařů?
V případě klinických studií musí pacient splňovat charakteristiky požadované protokolem studie, aby se výsledky mohly využít i v budoucnu u stejně definované skupiny pacientů. O experimentální léčbě v rámci klinických studií nvědí ani všichni lékaři v daném oboru, protože nejde o standardní léčbu a studie se provádějí jenom na některých pracovištích, které mají potřebné zkušenost.
LN Je to nicméně tak, že v rámci testování experimentální léčby dostává část pacientů léčbu experimentální a část standardní?
Účinek nového léku nebo postupu se porovnává se standardní léčbou nebo dokonce s placebem. Rozdělení pacientů do skupin se děje na základě počítačové randomizace, tedy náhodného výběru. Pokud pacient souhlasí se zařazením do klinické studie, má většinou poloviční šanci, že bude léčen novým preparátem. Pokud výzkum postoupí do vyšší, fáze, je větší část pacientů léčena novým lékem, liší se ale jeho dávkování.
